Investigadores del Hospital Henri-Mondor de París y la Universidad de California en San Francisco, han iniciado un estudio experimental con terapia génica en afectados de párkinson. Los artículos se han presentado en Science Translational Medicine.

Seis pacientes en París y cinco en San Francisco han recibido una terapia génica experimental para aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson.

Los investigadores indicaron que la terapia ofrece resultados esperanzadores y ningún efecto secundario grave, pero también comentaron que el ensayo aún está en curso y es demasiado pronto para tener conclusiones.

En cambio sí hay conclusiones del estudio preliminar realizado en monos como paso previo al inicio del ensayo con personas. Según los resultados en macacos, a los cuales se les indujo previamente la enfermedad de Parkinson, tras la terapia, se restablecieron las concentraciones de dopamina en el cerebro y las dificultades de movimiento características de la enfermedad de Parkinson desaparecieron durante un periodo de tres años y medio. Esta mejora se observó sin que se produjeran movimientos involuntarios (discinesias) ni ningún otro efecto secundario significativo.

La terapia génica ensayada en el hospital Henri-Mondor de París ha consistido en insertar tres genes clave para la producción de dopamina en neuronas del cuerpo estriado. El tratamiento se aplica en intervenciones de neurocirugía de más de seis horas de duración, con anestesia general. Los genes están vehiculados por virus inocuos que se inyectan directamente en el cuerpo estriado, gracias a los virus, los genes productores de dopamina se integran en el ADN de las neuronas. Los investigadores han comprobado cómo estos genes consiguen que vuelva a haber una cantidad suficiente de dopamina en el cuerpo estriado y que los síntomas del párkinson remitan.

En tratamiento ensayado en la universidad de California (patrocinado por la compañía Genzyme) varia ligeramente la técnica y sólo se inserta uno de los tres genes relacionados con la dopamina.

El éxito de los ensayos puede deberse a que la terapia génica aporta un nivel de dopamina constante, mientras que los fármacos habituales, lo hacen de forma intermitente dando lugar a recaídas. Según los investigadores, esta técnica con terapia génica se considera un tratamiento, no una cura, ya que corrige solamente los síntomas relacionados con la dopamina.

Las conclusiones de estos estudios en humanos se esperan en 2012, año en el que concluirá el ensayo.

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